Портал помощи больным муковисцидозом!
СFF (Фонд муковисцидоза) построил динамичную систему для разработки более новых возможных методов лечения муковисцидоза (МВ). При таких сложных заболеваниях, как МВ, лечение должно быть направлено на решение проблем в дыхательных путях и пищеварительном тракте. В стадии разработки находятся также перспективные новые методы лечения, направленные на исправление причины МВ - дефектного гена и/или его неправильного продукта - белка. Ниже приводится таблица тех потенциальных методов лечения МВ, которые в настоящее время находятся в процессе развития на момент 22 февраля 2010 года.
Так как дефектный ген является причиной муковисцидозa, добавление нормальной копии гена в клетки может исправить эти клетки и в конечном итоге вылечить болезнь. При таком подходе исследователи ищут пути внедрения нормальных копий гена в дыхательные пути.
Компактная (compacted) ДНК (PLASmin ™): разработчик – компания Copernicus Therapeutics, при поддержке CFFT TDA и TDN. Использование компактной ДНК (не вирусный способ), чтобы доставить нормальные копии гена в дыхательные пути. На Фазе 1(см. Таблицу) испытания продемонстрировали изменения показателей хлоридов, взятых из носа больных МВ, но никаких доказательств исправления генов. Этот продукт генной терапии в настоящее время пытаются изменить для дополнительных клинических испытаний, чтобы увеличить количество и время жизни исправленных генов.
Эта терапия направлена на исправление функции дефектного белка CFTR, продуцируемого мутантным геном, для того чтобы позволить солям хлора и натрия двигаться в и из клеток, выстилающих легкие и другие органы.
VX-770: компания Vertex Farmaceuticals - VX-770 разработан при поддержке CFFT и представляет из себя новый состав, названный "потенциатор", который может действовать на CFTR-белок и помогает открыть хлоридный канал в клетках CF. Фаза 1 испытаний завершилась подбором дозировки для здоровых добровольцев и больных МВ. Фаза 2 испытаний у больных МВ с по крайней мере одной копией G551D мутации в гене МВ, показала улучшение в биологических показателях CFTR функции (назальной разности потенциалов и хлоридов пота) и клинических показателей состояния легких (ОФВ 1). Две фазы 3 исследования (одна в педиатрии и другая для подростков / взрослых пациентов) началось летом 2009 года.
Ataluren (ранее известный как PTC124): компания PTC Therapeutics. Это новый, небольшой молекулярный состав, который способствует считыванию преждевременно усеченных кодонов (кодон – это единица генетического кода) в CFTR РНК. Препарат направлен на лечение пациентов с МВ, которые имеют так называемые "нонсенс-мутации". Было показано при Фазе 1 испытаний на здоровых добровольцах, что разовая доза, принимаемая перорально (через рот), безопасна и хорошо переносится. Фаза 2 испытаний на больных МВ, проведенных в США и Израиле, продемонстрировала безопасность и улучшение биологических показателей. Фаза 3 испытаний началась летом 2009 года и представляет собой 48-недельное изучение действия аталурена у людей с МВ в возрасте 6 лет и старше. Основная цель - выяснить, может ли аталурен улучшить функцию легких у людей, страдающих этим заболеванием.
VX-809: Vertex Farmaceuticals. VX-809 создан при поддержке CFFT и представляет собой новый состав, названный "корректор", который помогает передвинуть дефектный белок CFTR в нужное место в мембране клеток дыхательных путей и улучшить функции в качестве хлоридного канала. Фаза 2 испытаний началась весной 2009 года.